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Dopo la FDA americana ora anche l’Ema (Agenzia Europea per i Medicinali) ha approvato il primo farmaco per la Sclerosi Tuberosa in Europa, in particolare per il trattamento di pazienti con astrocitomisubependimali a cellule giganti (SEGA), tumori cerebrali benigni associati alla ST. Si tratta di EVEROLIMUS (commercializzato con il nome di Votubia) di Novartis, farmaco in grado di ridurre il volume dei tumori cerebrali non maligni.
Si tratta di un passo molto importante perché fino ad oggi l’ alternativa per questi tumori era solo l’asportazione chirurgica.
La notizia è importante anche perchè con lo stesso farmaco sono in corso trial clinici anche per verificare l'efficacia nel trattamento degli angiomiolipomi renali, dell'epilessia, della LAM, di problematiche neurocognitive collegate alla ST, quindi un raggio di azione veramente molto ampio. L'indicazione è per un'età dai 3 anni in su. Se avete questo tipo di problematica (SEGA) il consiglio è di contattare i Centri ospedalieri aperti al momento,  per lo studio di accesso allargato Effects e/o contattare il vostro delegato provinciale per maggiori informazioni: